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目前CHDN已在北京、上海、杭州、广州等多个主要城市建立了共10个中心。
令人 “激动”,也需要进一步的研究
相关研究发表在3月30日的《细胞》杂志上。
“这是人类第一次使用药物降低了神经系统中有毒的致病蛋白质水平,该药物安全且有良好的耐受性。现在的关键是迅速采取更大的试验规模来检验药物是否能减缓疾病的进展。”
导致亨廷顿症的突变蛋白能抵制选择性自噬作用,为治疗提供了新思路。
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