天无绝人之路：亨廷顿症药物研发获重大突破 | 前沿

“这是人类第一次使用药物降低了神经系统中有毒的致病蛋白质水平，该药物安全且有良好的耐受性。现在的关键是迅速采取更大的试验规模来检验药物是否能减缓疾病的进展。”

复旦大学最新研究揭示：舞蹈症致病蛋白毒性可能从哪里来？

导致亨廷顿症的突变蛋白能抵制选择性自噬作用，为治疗提供了新思路。