首个基因编辑疗法获批，定价超千万，我们离基因治疗时代还有多远？

2023年12月8日，FDA一次批准了两个针对镰状细胞病的基因治疗，其中有首个基因编辑疗法——同时也是首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法[1]。 自上世纪90年代人类基因组计划起步后，基因治疗一直是最被人们畅想的医学方向。但基因治疗此后却历经波折，1999年美国宾夕法尼亚大学一个基因治疗临床试验导致18岁受试者Jesse Gelsinger死亡的严重不良反应事件更是让基因治疗经历了多年冷遇。

美国最新裁决：张锋团队赢得CRISPR基因编辑关键专利

“美国专利商标局的裁决意味着，张锋团队对专利的所有权可以正常使用了” | 图源：pixabay.com 这意味着，张锋团队对CRISPR基因编辑技术专利的所有权可以正常使用，“CVC团队仍然可以寻求上诉的司法审查或申诉。但这期间，在美国运营的做CRISPR基因编辑相关的公司，如果之前仅获得CVC团队的专利授权，将不得不与博德研究所团队进行专利谈判。“ 在此之前，两个团队都将专利授予了围绕基因编辑的生物技术公司，其中三家已经成功上市。

首条 “人心鱼” 问世，能自动游泳108天！| 一周科技

跟踪前沿进展，掌握最新动态 一手掌握一周重大科技新闻 化石证据显示，恐龙或因 “感冒” 而死 为了疗伤，黑猩猩竟拿虫子当膏药 中国成功研发新型基因编辑小麦，抗病又高产 近日，来自中国科学院微生物所和遗传与发育研究所的团队，利用基因编辑技术培育出了抗白粉病且高产的小麦新种质。早在2014年，该合作团队就曾利用基因编辑技术获得具有白粉病抗性但却存在早衰、植株变矮和产量下降等负面表型的小麦突变体。随后，通过8年的合作研究，他们利用CRISPR基因编辑技术筛选并培育得到了抗病和产量双赢的新型小麦。

是时候重新思考人类基因编辑的全球治理了

人类基因编辑的全球治理应该超越由发达国家少数精英科学家群体主导的传统模式，从更广泛的全球治理实践中汲取经验，力争实现包容性的全球治理 | 图源：Flickr, Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, National Institutes of Health 随着CRISPR-cas9为代表的新一代基因编辑技术的日趋成熟，人类基因编辑的全球治理已经被提上日程。

如何让伤口完美愈合？不留疤的那种 | 一周科技

如何让伤口完美愈合？不留疤的那种 酒足饭饱思淫欲，背后也有科学依据 可编程变色系统：一束光就能给物体轻松 “换肤” 受蛇皮启发，研究人员设计出更好的地基 哺乳动物脑袋比例改变，可能源于自然灾难 新型基因编辑技术，未来可能挑战CRISPR-Cas9

无需 “剪断”，直接 “开关”：新型基因编辑技术CRISPRoff/on

以CRISPR/Cas为代表的基因编辑技术近年来在基础研究和转化应用上突飞猛进，并作为2020年诺贝尔化学奖的表彰成果为公众所熟知而成功 “出圈”。 经典的基因编辑意在 “改写” 细胞基因组DNA序列，为保证 “改写” 效率需要 “剪断” 基因组（形成DNA单链缺口或双链断裂），这不仅会造成一定的细胞毒性，且部分 “改写” 结果是我们所不需要的副产物。

从转基因到基因编辑，未来它们将是餐桌上必不可少的食物

过去的一年，基因编辑技术摘得诺奖，风头正劲，图片截自nationalgeographic.com 责编 | 叶水送 从转基因到基因编辑作物，这一条条新闻的背后，都在向我们预示着，在未来的某一天，转基因/基因编辑农作物将大有作为。 什么是转基因作物，为什么要对它们进行转基因？所谓转基因作物（Genetically Modified Crops），就是利用基因工程技术改变已有作物的遗传信息，从而得到更有利于农业生产的作物[1]。

基因魔剪在贫血症等领域展露锋芒，诺奖前同事回顾CRISPR技术诞生的前夜

上周六，基因编辑新锐公司CRISPR Therapeutics 和Vertex公司利用基因编辑技术治疗镰刀型贫血和地中海贫血，在接受治疗后患者的红细胞得到修复，血液中血红蛋白水平升高，且基因编辑技术无脱靶效应。基因编辑技术用于临床治疗的大幕已徐徐开启。 值得一提的是CRISPR Therapeutics的创始人之一Emmanuelle Charpentier，今年获得了诺贝尔化学奖。自这项技术2012年诞生之后就被广泛关注，且广泛应用于各个领域，从作物品种改良到对动物基因的修饰。

诺奖得主自述：基因编辑巨浪涌来，情绪跌宕起伏——恐惧、希望、惊叹

2020年诺奖周刚刚过去，杜德娜和卡彭蒂耶毫无争议地获得了今年的化学奖。自CRISPR基因编辑技术诞生后，它就成为全球生物学家关注的焦点，围绕着它带来的伦理问题的讨论也一直没有中断，2018年年底的基因编辑婴儿风波，全球科学家大惊失色之后，立即着手制定准则加以约束。而面对未来，我们相信基因编辑技术带给我们更多的是惊喜，它能改良作物品种，能在临床上根治顽疾。这一切无不印证了杜德娜于2015年回忆的那样，基因编辑技术“激起的情绪跌宕——恐惧、希望、惊叹——却无比真实。

欧洲人才培养的启示：今年诺贝尔化学奖得主背后的故事

1968年出生的法国科学家Emmanuelle Charpentier与合作者Jennifer Doudna成为历史上第六位和第七位女性诺贝尔化学奖得主。图片：Nobel Media. Ill. Niklas Elmehed. 法国科学家 Emmanuelle Charpentier 与合作伙伴 Jennifer Doudna 因发展了基因组编辑技术 CRISPR-Cas9 获得今年的诺贝尔化学奖。鲜为人知的是，在职业生涯的早期，Charpentier 论文发表并不突出。