“保护性突变”，真的能让人逃过阿尔茨海默病吗？

在罕见家系中寻找例外，是过去阿尔茨海默病研究的重要范式。但单一病例驱动的假说，若要支撑起药物开发和大型临床试验，仍需要经过独立复现和更大样本的严格检验。这是《科学》杂志对一系列阿尔茨海默病明星研究展开调查带来的深刻启示。

全球首款个性化mRNA癌症疫苗三期临床成功，靠谱度几何？

8月19日，制药巨头默沙东与莫德纳（Moderna）共同宣布了一项重磅消息：双方联合研发的mRNA抗肿瘤疫苗intismeran，与PD-1抗体药帕博利珠单抗联用，在针对恶性黑素瘤的三期临床试验中取得了阳性结果。

这位少年之死，改变了基因治疗

2026年7月23日，著名学术期刊《科学》曝光6岁女孩在基因治疗中死去：一对中国夫妇为治疗患有罕见神经系统遗传疾病的女儿，求助于上海交通大学医学院松江研究院松江仇子龙团队，并在上海交大医学院附属新华医院开展临床试验。7月26日，上海交大发表声明称成立专项工作组展开全面调查。

直面“癌王”：一场持续四十年的战争，终于打破魔咒？

Brian Wolpin在ASCO年会分享。图源:ASCO 芝加哥，2026年5月31日。美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的主会场里，9000多位癌症研究者和临床医生正盯着大屏幕上的一张生存曲线。 台上，美国丹娜法伯癌症研究所胰腺癌研究中心主任布莱恩·沃尔平（Brian·Wolpin）教授正在公布一项胰腺癌临床试验的结果。 对于晚期胰腺癌患者而言，时间往往是以月来计算的。过去几十年里，即便接受最先进的治疗，多数患者的生存时间也不过半年。每多活一个月，都意味着一次来之不易的科学进步。

多喝水就能预防肾结石复发吗？

跟踪前沿进展，掌握最新动态 一手掌握一周重大科技新闻 责编 | 既来知 肾结石患者从医生那里得到的最多的建议就是平日多喝水，多数人可能出了医院就忘了这条医嘱。近日，杜克大学医学院Charles D Scales团队完成了一项1658名有肾结石病史且全天尿量偏低的志愿者参与的临床试验。其中，826名志愿者按照要求加大饮水量，832名志愿者作为对照接受常规护理，研究随访时间为738天。结果显示，饮水干预组和对照组志愿者肾结石复发的比例分别为19%和20%，并没有显著差异。

中国模式正在加速改变全球生物医药的创新吗？

随着全球药品定价压力持续增大以及研发成本持续上升，学术界和生物制药公司的临床医生和转化科学家正在重新评估何时、何地以及如何启动早期临床项目。这些最初的患者数据对于降低研发项目的风险至关重要，能使开发者将有限的时间和资源用于最有前景的药物。我们评估了药物研发领域的四个根本性转变，这些转变很可能对全球生物制药未来的成功至关重要：利用大规模高质量队列研究、企业驱动的研究者发起临床试验、将可负担的人工智能与广泛的高质量数据相结合，以及中国对精准医疗的关注。

多晒太阳有利于控制血糖？

跟踪前沿进展，掌握最新动态 一手掌握一周重大科技新闻 责编 | 既来知 可以说我们大部分人80%-90%的时间都是在室内度过的。日光是一种天然的生物钟调节信号。有研究显示，长期缺乏日光暴露是多种代谢性疾病（如2型糖尿病）的危险因素。近日，荷兰马斯特里赫特大学医学中心Joris Hoeks团队完成了一项13名2型糖尿病患者参与的临床试验。研究人员请参与者在连续4.5天的上班时间分别接收自然光照和人工光照。

“倒退几十年”：千疮百孔的美国科研能熬过特朗普2.0吗？|《自然》长文

以下文章来源于自然系列 ，作者Nature Portfolio 特朗普总统和他的政府对美国科学机构“下重手”，中止了多个研究项目，取消了数十亿美元的大学经费。这对美国和世界会有哪些远期影响？ 第二个任期才满三个月，美国总统特朗普已经动摇了美国政府对科学长达80年的支持。他的政府解雇了数万名科学家，让美国科研活动大面积停摆，许多临床试验寸步难行。特朗普政府威胁要撤销美国研究型大学的数十亿经费，并已终止对气候变化、癌症、阿尔茨海默病和艾滋病预防等领域的1000多项资助。 而风雨似乎才刚开始。

全球第一支长效艾滋病“疫苗”马上进入中国市场？

你好，我是王立铭。2025年2月6日，第72期巡山报告又和你见面了。 这期报告的主题是美国吉利德科学（Gilead Sciences）开发的一款长效艾滋病“疫苗”，来那帕韦（Lenacapavir）。你可能注意到，这里我们讲到来那帕韦的时候，给疫苗两字打上了引号。这是因为，严格来说，来那帕韦是一款通过干扰艾滋病毒复制来预防感染的药物，而不是传统意义上通过激发免疫记忆来防病的疫苗。 这款革命性的产品，在2024年7月和11月揭晓的两个临床试验中取得了惊人的疗效。

世界首例！自费研发，一群郑州医生完成重磅试验，人造子宫要来了？

近日，郑州大学第一附属医院的一群医生自筹经费，从几十公里外的医院搬器材，完成了世界首例“去 ECMO 人造子宫”试验。消息引发了极大关注，“男性怀孕或成现实”甚至因此冲上微博热搜。[1] 郑大一附院的这个团队是国内第一个，也是目前唯一一个在研究“人造子宫”的团队。 放眼全世界，在这个领域努力的团队有 5 个，人造子宫研究的进程，可能远远超过很多人想象。去年 9 月，美国食品药品监督管理局（FDA）甚至已经开了个会，讨论是否应该批准全球首个“人造子宫”技术的人体临床试验 [2]。