撰文 | 汤佩兰

责编 | 叶水送

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2019年11月15日，国内领先的生物制药公司百济神州宣布，其自主研发的BTK抑制剂泽布替尼（Zanubrutinib）通过美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准。这是FDA批准的第一款完全由中国企业自主研发获准上市的抗癌新药，预计泽布替尼在未来几周内在美国进行销售[1]。

图片来源FDA官网

2019年1月，泽布替尼曾获FDA授予的“突破性疗法认定”，成为中国首个获得该认定的本土研发抗癌新药，获得“突破性疗法认定”的认证可加快旨在治疗严重疾病的药物的开发和审查。今年8月，FDA正式受理了泽布替尼的新药上市申请，并授予其优先审评资格。

 国产抗癌新药泽布替尼

11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，“泽布替尼”以“突破性疗法”的身份，“优先审评”获准上市。

泽布替尼用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者，它是一款新型强效BTK抑制剂，目前正作为单药或与其他疗法联合用药，在多种淋巴瘤治疗中开展临床试验，例如在针对套细胞淋巴瘤的临床试验中，84%以上接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。  

淋巴瘤是一组起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤的统称，是全球范围内发病率增速最快的恶性肿瘤之一。2018年《柳叶刀》调查数据显示，2012年淋巴系统恶性肿瘤全球发病人数约为45万[1]。

2013年，中国大陆淋巴瘤发病率为每10万人中4.2例，死亡率为每10万人中2.2例[2]。多数患者在确诊时处于疾病晚期，面临着治疗手段有限、预后不良的困境，中位生存期为三至四年。

泽布替尼的主要发明人之一、百济神州化学研发负责人王志伟博士介绍，

“最初立项时，我们的目标很明确，一定要做一个选择性高、对靶点抑制非常专一的化合物。我们通过优化分子结构，希望将BTK靶点的特异性结合率达到最大化，并最大程度减少脱靶现象，以降低不良反应的发生率。同时，我们通过工艺上的一系列改进，力求实现药物在体内更好的吸收。”

2018年8月和10月，百济神州向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）与复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的新药上市申请，目前均被纳入优先审评通道。

2014年，泽布替尼的临床试验国内与国外同步进行，但最终美国FDA优先通过了百济神州的上市申请。百济神州高级副总裁汪来博士介绍，“泽布替尼从最初进入临床阶段，就是在海外和国内同步开展临床试验，因为我们的目标是把自主研发的新药推向国际，做出能够比肩国际水平、赢得国际认可的好药。” 

参考资料

[1]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-therapy-treat-patients-relapsed-and-refractory-mantle-cell-lymphoma-supported-clinical

[2]https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(17)33326-3/fulltext

[3]Chen W, Zheng R, Baade PD, Zhang S, Zeng H, Bray F, et al. Cancer Statistics in China, 2015. CACancer J Clin. 2016;66(2):115–32