图片来自Yuhan Xu/NPR

撰文 | 何东明

责编 | 叶水送

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科学必须严谨，生物科技更因紧密相连着“人命关天”重要问题，在临床试验安全性与有效性上一直需保持高度的严格与谨慎。

5月2日，《自然》关注到了中国细胞治疗的新动态，中国监管部门将允许国内上千家三甲医院只要符合条件，无需经卫健委对药物的常规审批程序通过，便可售卖其部分细胞疗法，以此来治疗癌症等疾病。

《自然》的相关报道，图片截自Nature 

今年3月国家卫健委出台了一个医疗方面的征求意见稿（《关于征求体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》），引发学术界与公众广泛的关注。

有科学家认为此举能够让那些身患绝阵的患者获益，使其能早日用上该疗法。北京医院生物治疗中心主任、肿瘤免疫学家马洁教授表示，那将促进细胞疗法的创新与产业化而最终惠及患者。但也有人批评到，监管部门如何能保证这些疗法在医院售卖给患者前是安全且有效的。

按新规定，一旦医院属于被选三甲医院之列，他们就只需通过自身的审查委员会来审核，只要认为其疗法的安全性与有效性通过，上报转化应用备案材料至国家卫健委，经卫健委组织体细胞治疗专家委员会进行评估通过其备案后，就能开始售卖。显然一个问题是，与药物的常规审批程序相比，某个医疗机构临床试验的小样本，如何保证其安全性与有效性？

2016年5月，因“魏则西事件”细胞治疗被叫停，此举“一刀切”的做法，引起业内不满，招致诸多批评。事实上，魏则西接受的疗法——DC-CIK疗法，只是众多细胞治疗中的其中一种。此次卫健委出台的细胞治疗《征求意见稿》，同样引起广泛热议。纵观其他国家，细胞疗法都需经过严谨、耗资巨大且长时间的临床试验，以此来验证其安全性与有效性。

美国临床试验暴露出严重安全性问题，促使显著放缓临床应用，图片截自nature

针对中国出台的细胞治疗征求意见稿，日本理化研究所细胞治疗政策学者Douglas Sipp指出，三甲医院所具有的资金与设施，医务人员条件，并不能充当检验疗法有效性的严谨精细的研究。

此前，因临床试验时数位患者死亡暴露出的严重安全性问题，美国监管部门变得更谨慎，并显著放缓了细胞治疗的临床应用步伐，至今美国只批准了3个疗法上市，而中国至今未批准一个细胞疗法上市。

虽然澳大利亚允许在患者有绝症等特殊情况下，使用未经国家审核的细胞疗法，但那都是极个别且免费的。

若按新规定，数个月之后，中国这些被选入名单的三甲医院，将有权为成千上万肿瘤患者提供付费的、无需经卫健委对药物的常规审批程序通过的细胞疗法，这对患者是福还是祸，还有待考察。

参考资料

Chinese hospitals set to sell experimental cell therapies https://www.nature.com/articles/d41586-019-01161-2

Safety concerns blight promising cancer therapy : Nature News & Comment https://www.nature.com/news/safety-concerns-blight-promising-cancer-therapy-1.20763