来自美国Broad研究所的华人学者张锋是Editas Medicine的创始人之一

编译 | 周杨

责编 | 叶水送

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基因编辑技术自问世以来在科研领域得到了广泛的应用，但将其应用到人体中仍面临着诸多挑战，如基因编辑脱靶等。就在贺建奎“基因编辑婴儿”事件招来诸多非议时，来自美国Borad研究所的华人学者张锋创立的公司Editas Medicine告诉业界进行人基因编辑的正确姿势，日前该公司的一项临床试验获得美国FDA的申请许可。

11月30日，基因组编辑公司Editas Medicine宣布，美国FDA已接受该公司应用EDIT-101药物申请，允许使用EDIT-101就治疗Leber先天性黑蒙10型（LCA10）开展临床试验。

EDIT-101是一种基于CRISPR基因编辑技术的实验药物，用于治疗Leber先天性黑蒙10型。LCA是一种严重的遗传性视网膜病变，至少有18个不同基因上的突变可能导致这一罕见疾病，常在婴幼儿时期发病，并伴有糖尿病、肥胖和尿崩症等一系列并发症，目前尚无特效药可治疗，全球发病率大约在每10万名儿童中有2-3例。最常见的LCA类型为LCA10，大约占LCA患者总数的20-30%。

EDIT-101的作用机理是，通过视网膜下注射将基因编辑系统直接递送至感光细胞中，从而改善感光细胞功能。Editas Medicine总裁兼首席执行官Katrine Bosley说，FDA对EDIT-101药物的接受是基因组编辑领域的一个重要时刻，现在人们距离治疗LCA10更近了一步。EDIT-101在疗法设计中也尽力将基因编辑可能的副作用最小化，力求使基因编辑只存在于在感光细胞中。

据报道，EDIT-101有望成为世界上第一款在人体内使用的基因编辑疗法，事实上，这也是该公司创建以来启动的第一项人类临床试验。

根据介绍，Editas Medicine已从其合作伙伴Allergan公司获得了2500万美元投资，旨在开发针对严重威胁视力疾病的实验性眼科药物。根据协议，两家公司预计将在实验中期的剂量递增研究中招募10至20名患者，以此来评估EDIT-101药物的安全性、耐受性的临床功效。