基因编辑婴儿试验被叫停后,张锋的公司随后启动世界首个人基因编辑试验-创新-知识分子

基因编辑婴儿试验被叫停后,张锋的公司随后启动世界首个人基因编辑试验

2018/12/03
导读
11月30日,基因组编辑公司Editas Medicine宣布,美国FDA已接受该公司应用EDIT-101药物申请,允许使用EDIT-101就治疗Leber先天性黑蒙10型(LCA10)开展临床试验。

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来自美国Broad研究所的华人学者张锋是Editas Medicine的创始人之一


编译 | 周杨

责编 | 叶水送


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基因编辑技术自问世以来在科研领域得到了广泛的应用,但将其应用到人体中仍面临着诸多挑战,如基因编辑脱靶等。就在贺建奎“基因编辑婴儿”事件招来诸多非议时,来自美国Borad研究所的华人学者张锋创立的公司Editas Medicine告诉业界进行人基因编辑的正确姿势,日前该公司的一项临床试验获得美国FDA的申请许可。

 

11月30日,基因组编辑公司Editas Medicine宣布,美国FDA已接受该公司应用EDIT-101药物申请,允许使用EDIT-101就治疗Leber先天性黑蒙10型(LCA10)开展临床试验。

 

EDIT-101是一种基于CRISPR基因编辑技术的实验药物,用于治疗Leber先天性黑蒙10型。LCA是一种严重的遗传性视网膜病变,至少有18个不同基因上的突变可能导致这一罕见疾病,常在婴幼儿时期发病,并伴有糖尿病、肥胖和尿崩症等一系列并发症,目前尚无特效药可治疗,全球发病率大约在每10万名儿童中有2-3例。最常见的LCA类型为LCA10,大约占LCA患者总数的20-30%。

 

EDIT-101的作用机理是,通过视网膜下注射将基因编辑系统直接递送至感光细胞中,从而改善感光细胞功能。Editas Medicine总裁兼首席执行官Katrine Bosley说,FDA对EDIT-101药物的接受是基因组编辑领域的一个重要时刻,现在人们距离治疗LCA10更近了一步。EDIT-101在疗法设计中也尽力将基因编辑可能的副作用最小化,力求使基因编辑只存在于在感光细胞中。

 

据报道,EDIT-101有望成为世界上第一款在人体内使用的基因编辑疗法,事实上,这也是该公司创建以来启动的第一项人类临床试验。

 

根据介绍,Editas Medicine已从其合作伙伴Allergan公司获得了2500万美元投资,旨在开发针对严重威胁视力疾病的实验性眼科药物。根据协议,两家公司预计将在实验中期的剂量递增研究中招募10至20名患者,以此来评估EDIT-101药物的安全性、耐受性的临床功效。

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