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撰文 | 何东明  叶水送

责编 | 陈晓雪

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6月4日，《自然》杂志报道，国际干细胞研究学会罕见批评中国此前发布的一项有关细胞治疗的征求意见稿。

国际干细胞研究学会（ISSCR）5月20日以公开信的形式，致函中国国家药品监督管理局局长焦红，敦促中国取消允许部分医院自行向患者销售细胞治疗的草案。

国际干细胞研究学会创立于2002年，目前在全球60多个国家拥有4000多名会员，是国际干细胞及再生医学领域的知名学术团体。

5月20日，国际干细胞研究学会主席Melton代表ISSCR发表公开信

国际干细胞研究学会主席 Douglas A. Melton 在公开信中表示，“我们非常担心中国新提出的法规，它将激励医院把未经证实有效以及安全的治疗措施直接给患者使用。”

今年3月，中国卫健委发布的一项关于体细胞疗法的征求意见稿（《关于征求体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》），允许医疗机构的部分细胞疗法毋需通过传统的严格药品审核流程便可出售，此征求意见稿一经公布引发业内广泛关注。

此前《知识分子》也关注过此事件（http://www.zhishifenzi.com/depth/depth/5910.html）。具体来说，新的法规要求具备一定条件的医疗机构，在备案后可研发、制备并在本医疗机构内开展体细胞治疗临床研究和转化应用。医疗机构是体细胞治疗临床研究主体，也是转化应用的责任主体。

在很多人看来，此法规让医院在细胞治疗中 “身兼数职”，既充当了运动员，也是裁判，因此有质疑声认为，《征求意见稿》中的监管能否保证细胞疗法的安全性和有效性。

ISSCR 主席、哈佛大学干细胞研究所教授 Douglas A. Melton 在信函中表示了同样的忧虑。他认为，该征求意见稿将驱使医院直接向消费者销售未经审批的治疗产品，从而可能伤害民众健康，并有损中国再生医学团体的国际形象。

在国际上，细胞疗法的应用需要经过大规模的严谨临床试验确保其安全性和有效性，耗资巨大且审批时间漫长。而按此次国家卫健委的《征求意见稿》，入选医院只需通过自身的审查委员会审核，认为该疗法具有安全性与有效性，上报备案材料并经卫健委组织专家的评估通过备案后，就可向患者售卖，用以治疗癌症等疾病。

Melton 指出，医疗机构终究是小样本临床试验，安全性与有效性难以得到保证，“进行有限的安全性和有效性的临床试验是不充分的，并且不符合国际标准”。

此前，未经严格检验的细胞治疗产品的非法售卖在全球已出现很多案例，即使经过严格审批的治疗产品也会带来诸多不良事件。美国监管部门基于细胞治疗临床试验暴露出的一些严重安全问题，使得细胞治疗的临床应用步伐放缓，澳大利亚和加拿大也在加强监管。

Melton 还建议将细胞治疗的监管权力交给国家药品监督局，因为通过这种监管能确保细胞治疗在进入市场前是安全有效的，同时让同行获得相关产品发表的临床前或临床结果，能确保细胞治疗在严格的法规框架下进行。

此前也有业内人士质疑，获得批准的医院是否都有能力来建立细胞治疗产品开发体系，因为这需要投入大量的人力、物力、财力，每个医院都建这个体系，将要投入大量的资源。有关国内细胞治疗的监管问题，产业界仍在讨论。

参考资料：

1.魏则西事件续集？细胞治疗新规引争议.赛先生.

2. China urged to abandon plan to sellunproven cell therapies. Nature.

3.ISSCR commentsregarding the Management of Clinical Research and Transformation Applicationsfor Somatic Cell Therapy.

4.中国细胞治疗监管路在何方 | 研发客年会

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