图片来源：NIH官网

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编译作者 | Alice

注：本文转载自“临床研究促进公益基金”

在泽维尔出生的时候，儿科医生就已经注意到了他不完整的腿骨以及遍布全身的大量黑色斑点，但医生却从来没有提及这些症状可能是严重疾病的表现。直到11个月大时，泽维尔摔断了他弯曲的腿，治疗的内科医生才诊断出泽维尔患有“1型神经纤维瘤病（NF1）”。

听到这个诊断结果，泽维尔妈妈感到非常意外，因为她从未听说且未曾了解过这种疾病。不幸就这样降临在这个普通家庭，令他们措手不及。

当时外科手术被认为是唯一被批准治疗1型神经性纤维瘤的方式，但手术对于泽维尔来说实在太危险了。因为他的腿骨发育不全，需要内嵌一个支撑性的金属棒以加强腿部力量，从而增加他可以承受的重量。

当施加压力至泽维尔腿部时，他体内的肿瘤会受伤，所以这限制了他很多活动，他不能像其他正常孩子一样做同龄人应该做的事情。传统的治疗方式在泽维尔这里收效甚微，于是他们踏上了寻找可替代治疗方式的征途。

2013年，一位护士建议泽维尔参加美国国立卫生研究院（NIH）的一项临床研究。尽管当时泽维尔还没有出现任何神经症状，但人们担心肿瘤会侵犯他的敏感脊髓，最终导致瘫痪。

起初泽维尔的妈妈对于这项临床试验持怀疑态度，她并不是特别相信这种专门为癌症患者研制的药物。后来慢慢了解到，一旦开始这项研究，就算中途退出，试验机构仍然会持续跟踪随访7年，以确保没有其他副作用发生，这才逐渐消除了泽维尔妈妈的疑虑。

最终他们做了一项艰难的决定，从宾夕法尼亚州匹兹堡前往NIH参加NF1临床试验研究，幸运的是，他们在NIH安排的儿童旅馆安顿下来。

NIH为参与临床试验的孩子们提供了儿童旅馆。在这里，他们不会受到质疑、嘲笑与歧视，彼此之间能平等交流。儿童旅馆不仅提供厨房、游戏室和户外操场等完善的硬件措施，还有运动会、音乐会和工艺美术等拓展活动。完善的硬件设施和贴心的人文关怀让孩子们在轻松愉悦的环境中，建立了良好的友谊，使他们都能以积极的心态参加临床试验。

泽维尔是个幸运儿，一年的试验药物治疗已经在他身上取得了积极疗效，从X光片上可以看到肿瘤明显缩小了20%以上。临床试验对于泽维尔来说真的是救命稻草。

泽维尔妈妈回忆道：“很难想象如果我们没有被介绍给NIH，我儿子将会怎么样，我只是觉得我们很幸运，能够参加此次临床试验。”

图片来源：NIH官网

这项临床试验的成功促使试验药物selumetinib获得FDA颁发的突破性疗法认定，加快了FDA批准的步伐。参与临床试验，不仅是对身体的巨大挑战，更是一场战胜自我的心理路程。希望每一个患者都能像泽维尔一样勇敢，克服心理和身体的重重困难，积极参与到临床试验研究当中，尝试一个开创性研究和新的治疗方法，给自己和家庭带来更多的希望。

编译资料来源：

https://childrensinn.org/xaviers-mom-didnt-know-what-would-have-happened-without-nih-and-the-childrens-inn/